Mavacamten
Le mavacamten est un inhibiteur de la myosine utilisé comme médicament dans la cardiomyopathie hypertrophique dans sa forme obstructive.
Mode d'action[modifier | modifier le code]
Il se fixe sur la myosine ATPase de manière réversible, diminuant l'interaction de la myosine sur l'actine[1].
Efficacité[modifier | modifier le code]
Chez le patient porteur d'une cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique, avec une fraction d'éjection conservée, il permet une amélioration de la tolérance à l'effort, des symptômes[1] et réduit l'obstruction à l'éjection[2]. Il permet d'éviter, dans certains cas, le recours, à court[3] et à moyen terme[4], à une chirurgie ou à une alcoolisation septale. Les patients ont une meilleure qualité de vie[5].
Au niveau biologique, il réduit le taux sanguin de NTproBNP ainsi que celui de la troponine I[2].
Au niveau structural, il permet une réduction de la masse ventriculaire gauche, de l'épaisseur du septum et de la taille de l'oreillette gauche[6] avec un recul atteignant presque deux ans[7].
Contre-indication[modifier | modifier le code]
Du fait de son mécanisme d'action, le mavacantem ne doit pas être donné en cas de fraction d'éjection inférieure à 50 %[1].
Aspects commerciaux[modifier | modifier le code]
Disponible aux États-Unis, le coût journalier est proche de 250 dollars en 2022[8]. Il est disponible en France à partie de fin 2023[9].
Notes et références[modifier | modifier le code]
- Braunwald E, Saberi S, Abraham TP, Elliott PM, Olivotto I, Mavacamten: a first-in-class myosin inhibitor for obstructive hypertrophic cardiomyopathy, European Heart Journal, 2023;Volume 44:4622–4633
- Olivotto I, Oreziak A, Barriales-Villa R et al. EXPLORER-HCM Study Investigators. Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial, Lancet, 2020;396:759–769
- Desai MY, Owens A, Geske JB et al. Myosin inhibition in patients with obstructive hypertrophic cardiomyopathy referred for septal reduction therapy, J Am Coll Cardiol, 2022;80:95–108
- Desai MY, Owens A, Geske JB et al. Dose-blinded myosin inhibition in patients with obstructive hypertrophic cardiomyopathy referred for septal reduction therapy: outcomes through 32 weeks, Circulation, 2023;147:850–863
- Spertus JA, Fine JT, Elliott P et al. Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): health status analysis of a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial, Lancet, 2021;397:2467–75
- Saberi S, Cardim N, Yamani MH et al. Mavacamten favorably impacts cardiac structure in obstructive hypertrophic cardiomyopathy: EXPLORER-HCM CMR substudy analysis, Circulation, 2021;143:606–608
- Saberi S, Kramer CM, Oreziak A et al. [https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0735109723007702 96 week cardiac magnetic resonance (CMR) results of treatment with mavacamten from the EXPLORER cohort of the Mava Long term Extension (LTE) study in patients with obstructive hypertrophic cardiomyopathy HCM), J Am Coll Cardiol, 2023;81:326
- Dalo JD, Weisman ND, White M, Mavacamten, a first-in-class cardiac myosin inhibitor for obstructive hypertrophic cardiomyopathy, Annals of pharmacotherapy, 2023:57:489–502
- Mavacantem, avis de la commission de transparence, 28 septembre 2023
